“白血病之王”患儿 在这里被治愈

发表于:2020年04月24日 发表人:石药集团


幼年型粒单核细胞白血病素称“儿童白血病之王”,是以血液中粒单核两系细胞增殖为特征的婴幼儿侵袭性恶性血液肿瘤。据了解,该病属于儿童白血病中的罕见病,虽然发病率只占儿童白血病的2%左右,但平均发病年龄只有2岁,长期生存率不到10%,病死率高。近日,河北中西医结合儿童医院应用全新技术治愈“白血病之王”患儿,患儿已康复出院。


来自山西省吕梁市的患儿小君(化名),去年7月,因反复咳嗽、喘息,被当地医院确诊为幼年型粒单核细胞白血病俗称“白血病之王”。小君父亲刘先生带着儿子四处就医,均效果不佳。在当地医院了解到河北中西医结合儿童医院血液中心师晓东教授团队有成功救治案例,刘先生抱着最后一线希望,带着儿子找到了师晓东教授“赌一把”。“不尝试孩子就没有希望”刘先生说。


他赌赢了。师晓东教授团队为小君采用地西他滨去甲基化及基因靶向药物治疗、父供子半相合干细胞移植的新技术疗法,目前。小君的白血病已治愈,也没有复发。

河北中西医结合儿童医院血液中心副主任乔广明介绍,幼年型粒单核细胞白血病临床主要表现为白细胞高、贫血、出血、肝脾增大以及肺部等组织浸润。这种病化疗效果差,长期生存率不到10%,主要死亡原因为肿瘤浸润导致器官功能衰竭或急变为髓系白血病。异基因造血干细胞移植(HCT)是目前最佳治疗,但复发率仍高达50%。因疗效差花费巨大,家长往往选择放弃。

据了解,近年来,师晓东教授团队采用去甲基化治疗联合异基因造血干细胞移植治疗患儿,无一例复发。“唯一的干细胞移植死亡原因,是因为移植后出现了严重的排异反应。”而新的疗法,对患儿的排异反应可以控制得到最小化。“疗效的改善归功于对高甲基化在幼年型粒单核细胞白血病中致病作用的认识和去甲基化药物在移植前后的应用。


与此同时,师晓东教授团队遵循“适者生存”法则采用父母供体半相合干细胞移植。改善了植入和增强了抗白血病效果。师晓东教授团队在幼年型粒单核细胞白血病治疗上取得的经验也有益于其他白血病的治疗。目前河北中西医结合儿童医院血液中心幼年型粒单核细胞白血病良好疗效吸引积聚了诸多来自全国各地寻求治疗的幼年型粒单核细胞白血病患儿。

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